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Intellia Therapeutics和再生元（Regeneron）公司今日宣布，在研基因编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极初步结果。试验结果显示，单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%。同时NTLA-2001表现出可喜的安全性特征，在第28天时，头6名患者中没有发现严重不良事件。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。新闻稿指出，这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。

CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。这家公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。

NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法，它通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送，可以肝脏特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白的表达。在非人灵长类动物模型中，这一疗法在一次治疗之后，可以将TTR蛋白的表达水平降低95%以上，并且维持至少一年。

▲NTLA-2001在动物模型中将TTR蛋白的水平降低95%并且维持至少一年（图片来源：参考资料[3]）

日前，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001疗法已经在治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）或严重镰刀型细胞贫血病（SCD）的患者的临床试验中显示了治愈性潜力。Editas Medicine公司开发治疗Leber先天性黑蒙10（LCA10）患者的体内基因编辑疗法EDIT-101也已经完成1期临床试验成人队列的给药并且入组了首位儿科患者，初步结果有望在今年9月公布。

我们期待CRISPR基因编辑技术能够在临床试验中继续展现它们的治疗潜力，为更多患者造福。

参考资料：

[1] Intellia and Regeneron Announce Landmark Clinical Data Showing Deep Reduction in Disease-Causing Protein After Single Infusion of NTLA-2001, an Investigational CRISPR Therapy for Transthyretin (ATTR) Amyloidosis. Retrieved June 26, 2021, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-landmark-clinical-data-showing

[2] Intellia Therapeutics Doses First Patient in Landmark CRISPR/Cas9 Clinical Trial of NTLA-2001 for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis. Retrieved November 9, 2020, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-doses-first-patient-landmark-crisprcas9

[3] Intellia Corporate Overview. Retrieved November 9, 2020, from https://ir.intelliatx.com/static-files/a57908a6-aaca-404d-9072-32471cd3d41e

[4] Editas Medicine Announces Enrollment Of The First Pediatric Cohort In The BRILLIANCE Clinical Trial Of EDIT-101 For The Treatment Of LCA10 Following IDMC Endorsement. Retrieved June 25, 2021, from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-enrollment-first-pediatric-cohort

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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