猫不肯拿耗子？行，狗来拿。渤健阿尔兹海默药梦断美国医保报销

2022-01-14 星期五
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2021年6月FDA出人意料地以加速审批的形式批准了生物制药公司渤健（Biogen）针对淀粉样蛋白（beta-amyloid）的抗体药Aducanumab（商品名Aduhelm）在阿尔兹海默症病人（最常见的一种早老年痴呆）中的使用。

该批准可以说是非常让人吃惊——之前外部FDA专家会议一边倒地反对Aduhelm上市，认为该药未在临床试验中展现出有效性。

但Aduhelm的肥皂剧并未就此结束，而是刚刚开始。

首先是多位参与FDA专家会的专家愤而辞职。这些辞职谈不上好聚好散，多位专家公开表态辞职是因为对FDA决定的不满，甚至撰文批判。

之后，渤健面对众怒不得不主动缩小了Aduhelm的使用范围——改为只用于早期的阿尔兹海默病人，更贴近之前的临床试验人群。但这一示好并未挽回多少人缘——一些医院表示不会在自家场地注射Aduhelm，甚至有医院打出渤健药代不得入内的伤害性很大侮辱性一样大的牌子。

FDA得到的“反馈”不比渤健少，除了收到几位专家的“休书”，还享受了多位国会议员的“绩效考评”。最狠的是重量级西维州民主党参议员Manchin，发表公开信不仅斥责FDA的决定，更表态鉴于FDA的表现，他认为代理长官不适合继续领导FDA，提醒拜登政府及时提名合格的FDA正式长官——合格人选不包括代理长官。

为回应大量指责FDA与渤健过于暧昧的声音，迫于压力的FDA宣布会开展对Aduhelm审批过程的独立调查。

面对这种局面，医药行业观察者的关注点转到了Aduhelm到底能不能卖出去，市场会不会买单。对于渤健来说，大量的阿尔兹海默病人就是一个巨大的市场，但对于医疗保险公司来说，则是一个沉重的支付负担。渤健一上来定下的5.6万美元一年的价格也是毫不客气。

于是医保公司纷纷表示你不仁我不义，拒绝买单或严格限制可以使用Aduhelm的病人。虽然不少医药分析师坚持认为由于有足够多也足够绝望的阿尔兹海默病人，Aduhelm再不济也会是个重磅药，但之后的销售数据却让人大跌眼镜——根据一些计算，全美国使用Aduhelm的病人可能都不到100——即便如此少的使用人数，仍然发生了一例可能是药物导致的脑水肿死亡。

到了这份上，无论是渤健还是分析师们，都不得不降低了期望，同时把所有注意力都集中到了Aduhelm能否获得美国Medicare与Medicaid报销资格。

美国医保系统是商业化的，却有两个非常大的政府支付的医保系统——为老年人服务的Medicare以及保障低收入人群的Medicaid。对于Aduhelm这样针对老年人疾病的药物，Medicare会是最大的支付方。不过一个新药要获得Medicare与Medicaid的报销支持，需要经过CMS（Centers for Medicare and Medicaid Services）审核。

如果能获得CMS首肯，渤健不仅能打开Mediare背后巨大的市场，对其它商业保险也会有示范作用——Medicare都认可这个药了，你凭啥叽歪？

Medicare也在为Aduhelm做准备——提出了创纪录的用户需缴纳的医保金增幅，原因是Aduhelm一旦入保，支出会大幅增加，不得不多涨价。此举一出，又是舆论哗然，正为创纪录通胀头大的政府官员、国会议员们更是火大。议员们不在政府上班，不客气地又把FDA拉出来鞭打一番。政府部门不好意思互撕，但也不能不作为，下辖FDA的卫生部部长要求Medicare暂缓涨价，等确认Aduhelm能入保再说。

本来以为上市最难的渤健猛然发现上市后日子更难，无奈之下将Aduhelm降价近半至3万美元一年，又通过裁员节省开支，期待熬到CMS同意Aduhelm入保后翻身。

很遗憾，渤健等到的是CMS无情的拒信——在1月11日公布的初步计划（还有公众评论期、反馈收集期，4月会出正式计划）中，CMS将只为临床试验中的Aduhelm使用买单。

也就是说，Medicare的用户，只有参与临床试验才能报销Aduhelm的药钱，等于告诉渤健做完临床试验前没法打开商业市场。

而且对于Aduhelm，CMS的评语颇为刻薄，明确表示，迄今所有的临床试验都没有显示使用清除淀粉样蛋白的抗体药（Aduhelm就属于此类药物）为阿尔兹海默病人带来有意义的临床改善。

Aduhelm要怎么样才能入医保？CMS也列出了“严苛”的条件：

  1. 在三期临床试验中解决以下问题：能展现出对病人认知能力下降有具备临床意义的改善；结果在统计上有显著意义；使用的安全性问题可以解决（淀粉样蛋白抗体药普遍有引发脑水肿问题，Aduhelm临床试验中显示40%病人受此影响，能否安全控制这一不良反应一直是个争议点）。

  2. 试验的人群要反应美国病人的人群特点（言下之意：不能只招有钱的白人老头）。


以上标准是针对所有淀粉样蛋白抗体药的。在Aduhelm成功闯关FDA后，多个淀粉样蛋白抗体药在加紧赶工中——礼来、罗氏、渤健都各有一个在临床试验中，均手握FDA的突破性进展资格，很可能与Aduhelm一样在成功的三期临床试验前被加速审批。是的，渤健除了Aduhelm还有另一个淀粉样蛋白抗体药。


可以说，CMS对Aduhelm的拒信也是给这三个抗体药泼了盆冷水——FDA的快速审批不再是上市的唯一障碍，要打开市场，或者说做到实际意义上的上市，兜兜转转，还是要在临床试验里证明自己的实际药效。


渤健可以聊以自慰的大概是，临床试验里的药品成本至少是医保付了的。本来临床试验的成本是药企承担，这相当于别人为它的临床试验买了部分单。当然这显然不是渤健期待的结果，消息一出立即表达了异议，认为CMS的决定让大量病人无法得到药物，让他们承受更大的疾病负担。


这个说法多少有点离谱。Aduhelm适用的人群是早期阿尔兹海默病人，定义上就是疾病尚未对生活造成负担的病人。Aduhelm也不是改善病情，而是延缓恶化的时间线。说用不上Aduhelm病人就要面对阿尔兹海默的负担，怕是认错病人了，更何况，Aduhelm有没有用还难说。


话说回来，CMS提出的要求很高吗？说到底就是一个药物给成千上万的阿尔兹海默病人使用前，证明确实能有实际作用，安全性上也有足够的了解。而不是利用病人的绝望来兜售虚假的希望。这个标准很离谱吗？如果这都觉得过分，为什么还要研发新药呢？为什么不去卖印度神油呢？


这个标准本来都不应该等CMS这样的支付方来提，而是监管机构就要执行的。只能说在猫不肯拿耗子的情况下，有时候还真可能出现狗上的情况。经历了这一出之后，渤健的Aduhelm证实有效性的临床试验或许会大大提升速度，至少不该需要FDA允诺的9年之久。


当然，对于另一个不仅拿到上市资格还顺利进入医保的阿尔兹海默药，可以继续享受自己的唯一性。


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